Socio responsable de la Acción: IJC
Socio Implicado: IJC, IQS, Inserm
En esta Acción, se procederá al diseño de nuevas moléculas con actividad antitumoral, incluyendo la creación de una librería de pequeñas moléculas dirigidas hacia proteínas Ub y Ub-like (IQS) y estudios de eficacia y de mecanismos de acción en modelos preclínicos de LAM y LDCG (IJC e Inserm).
Esta Acción incluye las siguientes actividades:
- Diseño de compuestos terapéuticos para el tratamiento de proteinopatias: mediante química combinacional y selección computacional, IQS se encargará de diseñar pequeñas moléculas terapéuticas con alto potencial de transferibilidad para el tratamiento de las alteraciones del sistema Ub-Ubl asociadas a la LMA y el LDCG
- Estudios funcionales in vitro e in vivo de nuevos compuestos orientados hacia las proteinopatías: las colecciones de PDX y organoides 3D del consorcio serán puestas a disposición del IJC e Inserm para la validación in vitro e in vivo de eficacia y de los mecanismos de acción de los diferentes compuestos aislados en la realización anterior.